提供合适而非最贵的治疗方案，是东曜药业的愿景|江湖
姚清 摄
编者按
本文的被采访对象东曜药业总经理黄纯莹女士，在制药领域已经打拼了三十年有余。她最早进入这个行业是从药品的销售和产品的市场布局开始，后来转向了药物的临床试验监查，并逐渐接触到药品的早期研发部门，现在她又在苏州一手筹划建立了东曜药业的生产厂房车间以及创新药物研发中心，她说：“我几乎接触过制药产业链上的每一个部门，从销售慢慢走向研发，这样的经历可能和其他人是相反的。”
也的确，很少人会从市场销售走向药物研发，很少地方能提供这样的机会，更少人有这样的勇气往这方面去想。多家世界顶级公司的CEO都是销售出身，那么这样的案例在制药行业出现，会给行业带来怎样新鲜的思考方式？
记者 施樱子
全球最大的华人生物科技创投公司Vivo，不久前开启了它在大陆地区第一桩包含大分子生物药的投资，看中的标的正是东曜药业，最终以4.57亿元持有21％股权成为东曜药业第二大股东。
成立于2010年7月的东曜药业，在至今不到6年的时间里已经有5个药物进入临床申报阶段。总经理黄纯莹说：“东曜药业这些年一直专注于癌症治疗方案的开发，有5个药申请临床试验，其中包括一个生物药和两个化学药在内的3个药物已经顺利获得了临床批件。”
产品组合思路
虽然是创新药研发公司，但东曜药业在苏州工业园区总占地面积75亩的生产基地已建成一期厂房运营。“6年前，因为看中了政府的服务意识，所以最后就选择在苏州工业园区，全程只用了1年半的时间工厂就顺利落成并完成了建厂，”黄纯莹说：“从现在来看，当时的选择是正确的，如果当时没有做这个决定，而是到现在再想去这么做，那完全没有机会了。”
“这条生产线是按照癌症产品的生产线高规格设计的，因为自己公司目前没有上市产品，所以工厂暂时还在帮其他公司做CMO代工。”事实上，这个工厂在产品临床试验申报的时候帮了大忙，有一个生物药的申请完全没有发补就获批了。近期公告的药品上市许可持有人制度（MAH）对东曜药业来说，无疑又是另一利多政策。但黄纯莹谈到这些时并没有多少自豪的语气，反而有些忧虑地说：“我们不能仅仅是做一个CMO工厂，还要把公司打造成一个技术平台，和其他战略合作伙伴共同开发新的治疗方案。”
对于这样做，黄纯莹是有深思熟虑的：“过去的数据显示癌症治疗药物的研发成功率只有15.8％，所以如果一个候选药物的所有研究开发都由一家企业从头到尾去完成，这样风险太大而且效率很低。”
“其次，最终上市与患者见面的不应该只是一个产品，患者需要的是一个治疗方案，所以还需要打造产品组合，这样的组合可以是不同药品之间的，也可以是诊断和治疗用药的组合，但是靠一家公司完成这样的组合产品线也是很难的。”
黄纯莹拿销售部门举例从另一个侧面说明了产品组合的重要性，她说：“如果一个药品只有很窄的适应症，同时这种适应症患者数量不多，而医生又有多个治疗选择的话，那么这样的单个产品是很难进行市场推广的，企业从医生处方中获得的盈利很难覆盖销售成本。所以东曜药业希望能开发建立治疗同类疾病的多个药物，这样医生就有更多的治疗方案可以选择；或者像目前正在开发的某些在研品种，一种产品在多个科室中都有治疗适应症。”营销出身的黄纯莹运用了她长期养成的市场敏锐度，在选择研发项目的阶段，就已经把对市场需求与公司运营的考量放进了策略里。
推动肿瘤治疗方案化
至于选择哪些企业或科研院所进行创新性治疗开发的合作，黄纯莹对企业未来的发展方向进行了重新定位规划。东曜药业日前被授予“苏州市肿瘤基因治疗药物工程技术研究中心”，这个研究中心与基因、肿瘤又和目前当红的免疫治疗有关，所以黄纯莹打算未来在PD-L1、CAR-T等方面展开合作。黄纯莹说：“最近东曜药业已经在和研究肿瘤免疫治疗药品的公司展开洽谈，希望能够有机会获得早期研发产品来继续进行临床试验。”
公司现任CSO梁旻博士，具备肿瘤及免疫学双专业，在他的领导下成功上市了全球第一个用溶瘤病毒对抗肿瘤的新药。在溶瘤病毒这一个领域，很多当时和他一起研究的人都放弃了，但他一直坚持了20年，现在还在开发新一代产品。对此，黄纯莹的想法是，溶瘤病毒的药物可以和多种肿瘤免疫类的药物联用，多种产品的组合拳更能把患者的病情控制在一个平台期，未来癌症患者带瘤长期生存是完全有可能的。
对于目前国内外都炒得热火朝天的生物类似药，东曜药业在6年前已经开始着手，最近获批上临床的药正是一个生物类似药。但当问到未来生物类似药的发展前景如何时，黄纯莹的思考再次跨越到了5年以后。
“未来做生物类似药会和做化学仿制药一样竞争非常激烈，我觉得竞争从 2018年就会开始，”黄纯莹说：“欧洲的生物类似药上市以后价格只有原研药的三分之一，而国内目前的生产设备一般只有500L、1000L，国外公司动辄是上万升，这样我们在成本和产量上是没有竞争优势的，而且很多大型制药企业在这一块上都不想放弃，所以未来这会成为一片红海。”
黄纯莹认为自己现在的思考方式都和自己做市场出身密切相关。她在参与研发的时候会特别在意药品未来的市场方向和地位，她说：“做生物类似药是为了给公司的经营提供资金来源，接下来要做公司自己的创新药，还要是品牌药，更要是为中国患者疾病服务的药。”
“我们一直靠国外公司研发的药是不行的，癌症有很大的人种差异，比如乳癌国内的患者多是40多岁就发病了，但是美国患者一般要到55岁左右，基本是绝经期之后才发病，东西方的疾病本质与治疗方式都有差异，另外在肺癌、肝癌、食管癌这些方面国内外也有很大不同，我们的研发更多投入在针对中国与西方有差异的癌种及治疗，此外，国外公司的很多药现在动辄都是10万美元以上的治疗费用，国内能用得起的一般一个药最多也就一万个病人左右，但其实是有几十万个病人都需要用，这也是我们要努力的方向。”黄纯莹有些感慨。
到目前为止，东曜药业的在研品种首次申报临床试验的地点都是在中国，希望先满足国内广大的需求，对于要不要去欧美进行临床试验，黄纯莹认为要先将企业脚步站稳，再带着“中国制造”走向世界。同时，东曜药业将推动药物经济学在临床治疗中的应用作为企业愿景之一，希望借此为患者选择合适的治疗方案，而不是最贵的治疗方案。
此外，黄纯莹非常在意先进的科技是否能切实提升癌症患者生命的质量，而在这个出发点上如果只有药品，则很难做到完美。因此，她打算引进台湾的病情告知方式，希望与医疗人员一起成长学习，在告知患者病情时可以让病人与家属都有比较完善的心理准备，以便面对接下来的治疗与挑战。2015年，东曜药业在湖北省武汉协和医院参与组织了海峡两岸肿瘤心理学暨安宁疗护（姑息治疗）高峰论坛，请到了两岸从事肿瘤患者心理治疗的专家共同探讨如何改善肿瘤患者的心理状况。“有时候给病人更多的支持比用药更重要。”黄纯莹说。
“目前政府大力改革的趋势方向都是正面的，现在审评加快了，研发的成本也就降低了，同时也会把一些质量未达标的公司排除在外，这些对于产业而言，只要阵痛过了就能迎接更好的未来，”她说：“自从去年下半年改革力度加大以后，临床试验审批的速度真的加快了不少，所以当下我们有机会做立足中国做规范的企业，与世界竞争的企业。”
东曜药业的现任董事长掌管着6家上市公司，至于东曜何时要进入公开资本市场，黄纯莹觉得只要脚踏实地把事情做好，这些都是水到渠成。她现在最希望的就是有更多的人可以合作，一起努力为癌症病人谋求更美好的未来。
文字编辑 | 姚嘉
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